Luego de 20 Años de Espera la FDA Aprueba el Primer Tratamiento Basado en Tecnología de Silenciamiento de Genes

Luego de 20 Años de Espera la FDA Aprueba el Primer Tratamiento Basado en Tecnología de Silenciamiento de Genes

La  nueva droga “Patisiran”, fue aprobada por la FDA el pasado 10 de agosto y se convierte en un hito para este tipo de terapias genéticas las cuales los científicos llevan alrededor de dos décadas tratando de promover dado su alto valor terapéutico.



La agencia estadounidense FDA (Food and Drug Administration): Administración de Alimentos y Medicamentos) aprobó por primera vez el uso de una terapia basada en la tecnología de silenciamiento de genes a través del ARN interferente (ARNi). En las técnicas farmacológicas basadas en esta tecnología, se aprovecha la capacidad del ARN interferente para suprimir la expresión de genes específicos, si estos genes se relacionan con alguna enfermedad, estas terapias pueden ser usadas para suprimir o mejorar los síntomas de ella.

La nueva droga, llamada Patisiran, desarrollada por la compañía farmacéutica Alnylam, en Cambridge, Massachusetts, actúa silenciando –desactivando- el gen defectuoso que subyace a una enfermedad rara llamada Amiloidosis Hereditaria por Transtiretina. En esa enfermedad, las formas mutantes de una proteína implicada en el transporte de la tiroxina y el retinol, la transtiretina, se acumulan en diferentes órganos del cuerpo como el corazón, los ojos o riñones ocasionando daños en ellos y también en los nervios cercanos. En los pacientes tratados con la nueva droga, se demostró que en ellos los daños a los nervios y la calidad de vida en general de los pacientes mejoraron.

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La aprobación de este medicamento, es un hito para un campo de la ciencia que ha luchado durante casi dos décadas para demostrar el valor de este tipo de terapias en las clínicas. Los investigadores descubrieron por primera vez el ARNi hace 20 años, este descubrimiento generó esperanzas de un nuevo enfoque revolucionario de la medicina. Sin embargo, varios contratiempos como la financiación de las investigaciones y de las compañías farmacéuticas, problemas en cuanto al suministro de la droga hacia los órganos objetivo, inversionistas pretenciosos del valor de sus acciones y finalmente algunos efectos secundarios de la terapia como daños en el hígado y los riñones o la muerte de algunos pacientes experimentales llevaron a que la droga no fuera aprobada en sus primeras versiones.

Afortunadamente estos problemas fueron solucionados y la terapia ya está disponible en el mercado. Algunos científicos como Ricardo Titze-de-Almeida, que estudia RNAi en la Universidad de Brasilia argumentan que los libros de farmacología han de ser reescritos en los próximos años ya que se está estrenando un nuevo grupo farmacológico. Se espera que pronto este tipo de terapias y otras basadas en la edición de genes a través de la tecnología CRISPR-Cas9 se conviertan en soluciones diarias para las enfermedades modernas. ¿Qué otras innovaciones medicas nos traerá la revolución genética que no se detiene?, solo el tiempo nos dará la respuesta.

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Gonzalez Cueto Jaime
Escrito Por: Gonzalez Cueto Jaime
Website: Science y Nature

Biólogo colombiano, 24 años de edad, estudiante de segundo año de la Maestría en Ciencias Marinas de la Universidad de Bogotá Jorge Tadeo Lozano; apasionado por la ciencia, me interesa compartir experiencias investigativas con amigos y compañeros. Tengo el sueño de que las personas se interesen más por aprender del excitante mundo de la ciencia y lo apasionado que puede resultar la vida en una carrera científica.

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